Nachdem Sie die Diagnose MDS erhalten haben und weitere Untersuchungen durchgeführt wurden, wird Ihr*e Ärzt*in mit Ihnen Ihre Behandlungsmöglichkeiten durchgehen. Diese richten sich nach der Form der Erkrankung und Ihren Symptomen. Dabei wird zwischen den einzelnen Risikogruppen unterschieden. Es stehen verschiedene Therapieoptionen zur Verfügung, wobei entweder einzelne Therapien oder auch bestimmte Kombinationen aus den verschiedenen Behandlungsansätzen eingesetzt werden können. Lassen Sie sich hierzu ausreichend beraten. Für die Therapieplanung spielen viele Faktoren eine Rolle. Während einige Betroffene nur eine unterstützende Behandlung und Beobachtung benötigen, ist bei anderen eine intensivere Therapie notwendig. Dabei kann die Therapie im Verlauf an Veränderungen der Erkrankung in enger Absprache mit Ihnen angepasst werden.

iStock-669896492_alvarez
Aktuell verfügbare Therapieoptionen bei MDS
Die Wahl der richtigen Therapie ist von vielen verschiedenen Faktoren abhängig und muss in enger Absprache zwischen Ihnen und Ihrer behandelnden Ärztin bzw. Ihrem behandelnden Arzt getroffen werden. Im Folgenden finden Sie umfassende Informationen zu den aktuell verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten.

Novartis
Abbildung 2: Therapieoptionen bei Niedrigrisiko- und Hochrisiko-MDS. Der Therapiealgorithmus stammt aus der Leitlinie zur Behandlung von MDS der deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie.
*Off-Label-Einsatz. AML: akute myeloische Leukämie; BCL-2: B-cell lymphoma 2; MDS: myelodysplastische Syndrome; MDS-RS: MDS mit Ringsideroblasten; SF3B1 + (positiv): Mutation im SF3B1-Gen; SF3B1 – (negativ): keine Mutation im SF3B1-Gen (Wildtyp); sEPO: Erythropoetinspiegel im Serum; SZT: Stammzelltransplantation; KM: Knochenmark; EK: Erythrozytenkonzentrat; del: Deletion; 5q: q-Arm von Chromosom 5.
Therapien für Niedrigrisiko-MDS
Bei vielen Betroffenen mit Niedrigrisiko-MDS ist wegen der Beschwerdefreiheit oder der leichten Symptome eine genaue Beobachtung der Erkrankung oft erst einmal ausreichend („Watch and Wait“-Strategie). Bei dieser Strategie führt Ihr*e Ärzt*in weiterhin regelmäßig Blutkontrollen durch und es wird genau auf den Verlauf der Symptome geachtet. Bei Einsetzen bzw. einer Zunahme der Symptomatik oder der Verschlechterung des Blutbildes wird dann ein Therapiebeginn in Erwägung gezogen. Dabei ist die Blutarmut (Anämie), also der Mangel an roten Blutkörperchen, der häufigste Grund für einen Therapiebeginn bei Niedrigrisiko-MDS.
Unterstützende Therapien (Supportivtherapie) bei MDS
Bei den unterstützenden Therapien geht es ausschließlich um die Milderung der Symptome und weitere unterstützende Maßnahmen. Diese zusätzlichen Therapien sollen krankheitsbedingte MDS-Symptome behandeln und Nebenwirkungen, die durch die Behandlung kommen können, vorbeugen oder abmildern. Die wichtigste dieser Therapien ist der Ersatz (Substitution) von Blutzellen mittels Transfusionen. Dabei wird nicht immer Vollblut übertragen, also das Blut, wie es vom Blutspender kommt. Je nach Bedarf können auch nur rote Blutkörperchen (Erythrozyten-Konzentrate) oder Blutplättchen (Thrombozyten-Konzentrate) übertragen werden. Eventuell leiden auch Sie wie ein Großteil der Betroffenen an einer Anämie, also einem Mangel an roten Blutkörperchen und/oder einem Mangel an Blutplättchen. Wenn diese Mängel mit gesundheitlichen Problemen einhergehen, werden die Symptome durch die Gabe von roten Blutkörperchen und/oder Blutplättchen (Bluttransfusion) behandelt. Ein Erythrozytenkonzentrat, das die roten Blutkörperchen enthält, wird z. B. eingesetzt, um die Symptome der Anämie abzumildern. Ein Thrombozytenkonzentrat enthält Blutplättchen und wird bei einem bestehenden Mangel dieser gegeben. Durch wiederholte Transfusionen von roten Blutkörperchen wird dem Körper eine große Menge an Eisen zugeführt, wodurch es zu einem Überschuss an Eisen im Körper kommen kann (Eisenüberladung).

iStock-1295823601_surasak petchang
Wenn die natürlichen Eisenspeicher voll sind, wird das überschüssige Eisen in bestimmten Organen abgelagert (vor allem in der Leber und im Herz) und/oder es kommt als freies Eisen in der Blutbahn vor. Das freie Eisen im Blut kann eine Reaktion eingehen, bei der Sauerstoffradikale produziert werden. Diese wiederum können zu einer Schädigung der Organe führen. Ein Überschuss an Eisen tritt häufig nach ca. 20 aufeinanderfolgenden Erythrozytentransfusionen (Transfusionen von roten Blutkörperchen) auf. Die Häufigkeit der benötigten Transfusionen hängt stark von der jeweiligen Form der MDS-Erkrankung und anderen Faktoren ab und kann von alle 1-2 Wochen bis hin zu alle paar Monate stark variieren. Um den negativen Auswirkungen eines Eisenüberschusses entgegenzuwirken, werden häufig Eisenentzugstherapien eingesetzt. Bei der Eisenentzugstherapie wird mithilfe von Medikamenten das überschüssige Eisen wieder aus dem Körper entfernt.
Eisenzufuhr des Körpers durch Erythrozytentransfusionen
Ein Erythrozytenkonzentrat enthält ungefähr 200-250 mg Eisen. Bei 100 Erythrozytentransfusionen wird dem Körper somit mindestens 20 g Eisen zugeführt, während ein Gesamtköpereisengehalt von 2,5-4 g bei einer erwachsenen Person als normal gilt. Der normale tägliche Eisenverlust beträgt ca. 1 mg. Somit entspricht der Gehalt eines Erythrozytenkonzentrats in etwa 200 Tagesrationen an Eisen, und da überschüssiges Eisen nicht ausgeschieden werden kann, kommt es bei regelmäßigen Transfusionen zwangsläufig zu einem Eisenüberschuss.

Novartis
Medikamentöse Therapien bei MDS
Ihr*e Ärzt*in wird Sie über die verschiedenen in Deutschland zugelassenen Medikamente zur Behandlung von MDS aufklären. Bei der Eisenentzugstherapie (Eisen-Chelation) werden sogenannte Komplexbildner (Chelatoren) eingesetzt, die das freie Eisen im Körper binden. Das so gebundene überschüssige Eisen kann dann über die Galle in den Stuhl oder über die Niere in den Urin ausgeschieden werden. Dadurch sinkt die Eisenkonzentration im Blut und die negativen Folgen eines Eisenüberschusses werden abgemildert. Die Behandlung kann aber nur dann zum Erfolg führen, wenn sie regelmäßig und über einen längeren Zeitraum angewendet wird.
Nicht bei allen transfusionsbedürftigen MDS-Betroffenen wird auch eine Eisenentzugstherapie durchgeführt. Diese hängt von verschiedenen Faktoren ab. Bei Niedrigrisiko-MDS und häufigen Transfusionen kann durch eine Eisenentzugstherapie die Prognose der Betroffenen verbessert10 und das Risiko für eine akute Verlaufsform (AML) gesenkt werden.11,12
Wenn Sie mindestens 20 Erythrozytenkonzentrate erhalten und zu viel Eisen im Körper haben (also einen Ferritinwert von über 1.000 ng/ml; Ferritin ist ein Eiweißstoff für die Speicherung von Eisen im Körper), wird Ihnen wahrscheinlich zu einer Eisenentzugstherapie geraten.13 Dabei stehen Ihnen verschiedene Eisen-Chelatoren zur Verfügung, die als Einzeltherapie oder in Kombination verwendet werden können.
Wenn Sie einen Mangel an weißen Blutkörperchen haben, leiden Sie möglicherweise unter oft wiederkehrenden Infektionen, daher werden Ihnen bei bakteriellen Infektionen Antibiotika oder bei Pilzinfektionen Antimykotika verschrieben.
Für die weitere Behandlung von MDS werden spezielle Eiweiße (bestimmte Hormone bzw. Wachstumsfaktoren) eingesetzt, die die Vermehrung und das Wachstum (Proliferation), die Weiterentwicklung (Differenzierung) und die Funktion der verschiedenen Blutzellen steuern. Diese werden unter dem Begriff hämatopoetische Wachstumsfaktoren zusammengefasst:
- Erythropoetin (EPO), ein Hormon, das die Bildung von roten Blutkörperchen fördert,
- Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF), ein kleines Protein (Peptid), das die Neubildung bestimmter weißer Blutkörperchen (neutrophile Granulozyten) im Knochenmark anregt, und
- Thrombopoetin (TPO), ein Hormon, das die Bildung und Weiterentwicklung der Blutplättchen-bildenden Zellen anregt.
Die Behandlung mit solchen hämatopoetischen Wachstumsfaktoren zählt zu den unterstützenden Therapiemaßnahmen und kann dazu führen, dass der Bedarf an Transfusionen sinkt.
Es wird vermutet, dass das körpereigene Abwehrsystem (Immunsystem) bei MDS zu stark damit beansprucht ist, die erkrankten Blutzellen zu bekämpfen, und dadurch die Bildung neuer Blutzellen im Knochenmark gestört wird. Daher werden in manchen Fällen Medikamente empfohlen, die die Aktivität des eigenen Immunsystems teilweise senken (immunsuppressive Therapie). Dabei konnte in einer klinischen Studie gezeigt werden, dass durch eine immunsuppressive Therapie ein hoher Anteil der Betroffenen mit einer zu geringen Zelldichte im Knochenmark (hypozelluläres Knochenmark), also Personen mit Niedrigrisiko-MDS und einer geringen Notwendigkeit für Transfusionen, eine Transfusionsunabhängigkeit erreichte.14
Darüber hinaus werden zur MDS-Therapie Medikamente eingesetzt, die das Immunsystem verändern können (immunmodulatorische Substanzen). Diese werden bei Niedrigrisiko-MDS eingesetzt und können den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen. Über 60 % der Betroffenen mit MDS mit einer krankhaften Chromosomenveränderung (in Chromosom 5: del(5q)) konnten in klinischen Studien zu diesen Medikamenten durch solche immunmodulatorischen Therapien ebenfalls auf Transfusionen verzichten.15
Alle diese oben beschriebenen Therapiemaßnahmen bei Niedrigrisiko-MDS zielen auf eine verbesserte Bildung gesunder Blutzellen, eine verminderte Abhängigkeit von Transfusionen und eine allgemeine Verbesserung der Lebensqualität ab.

iStock-1282158454_monticelllo
Wie war das noch mal?
Die Sprache rund um MDS ist komplex und oft fällt es schwer, alles auf Anhieb zu verstehen. Wir erklären die wichtigsten Begriffe, die im Zusammenhang mit MDS in Gesprächen mit Ihrem*Ihrer Ärtz*in oder Ihrer privaten Recherche auftauchen können.
Therapien für Hochrisiko-MDS
Bei Hochrisiko-MDS ist im Gegensatz zu Niedrigrisiko-MDS generell eine Therapie zur Verlängerung der Lebenszeit vorgesehen. Zunächst wird Ihr*e Ärzt*in aber immer die Möglichkeit einer Stammzelltransplantation (SZT) prüfen. Kommt diese nicht infrage, wird eine medikamentöse Behandlung in Betracht gezogen.
Epigenetische Therapie
Das wissenschaftliche Fachgebiet der Epigenetik befasst sich mit der Fragestellung, welche Faktoren die Aktivität eines Gens und damit die Entwicklung einer Zelle beeinflussen können. Bei einer epigenetischen Therapie wird die Aktivität bestimmter Gene verändert. Im Fall von MDS spielen Störungen in der epigenetischen Regulation auch eine wichtige Rolle. Bei MDS werden Gene, die für das Wachstum, die Weiterentwicklung (Differenzierung) und den gesteuerten Zelltod (Apoptose) verantwortlich sind, durch einen spezifischen Prozess (Methylierung) abgeschaltet. So können sich die Krebszellen weiter vermehren. Um diesem Prozess entgegenzuwirken, wird durch spezielle Medikamente (sog. "hypomethylierende Substanzen") die DNA-Hypermethylierung, also die abnormal starke Methylierung der DNA, unterdrückt. Dadurch kann eine Verbesserung der Blutbildung erreicht werden, indem zuvor krankhaft abgeschaltete Gene wieder angeschaltet oder aktiviert werden.
Epigenetisch wirksame Medikamente und Ernährung
Epigenetisch wirksame Medikamente können mit manchen Inhaltsstoffen bestimmter Lebensmittel in Wechselwirkung treten. Aus diesem Grund sollte unter Einnahme epigenetisch wirksamer Medikamente auch auf die Ernährung geachtet werden. Weitere Informationen zu diesem Thema finden Sie im Kapitel „Ernährung“.

Novartis
Chemotherapie bei MDS
Bei einer Chemotherapie erhalten Betroffene mit Hochrisiko-MDS spezielle Medikamente (Zytostatika), die das Zellwachstum der krankhaften Zellen aufhalten (hemmen) und somit das Risiko für die Entwicklung einer AML vermindern können. Eine intensive Chemotherapie kommt auch für jüngere Betroffene (< 60 Jahre) mit Niedrigrisiko-MDS und einem guten Allgemeinzustand in Betracht. Eine intensive Chemotherapie ist dabei aber keine etablierte Therapieoption, daher muss im Vorfeld immer das Nutzen-Risiko-Verhältnis genau betrachtet werden. Bei einer nicht intensiven Chemotherapie werden die entsprechenden Medikamente in niedrigerer Dosierung gegeben. Diese Behandlung ist aber ebenfalls nur im Einzelfall sinnvoll und wird meist nur dann eingesetzt, wenn andere Therapien versagen. Die Entscheidung, welche Chemotherapie im Einzelfall die richtige ist, wird Ihr*e behandelnde Ärzt*in nach intensiver Beratung treffen.
Wirkstoffklasse | Anmerkungen |
Hämatopoetische Wachstumsfaktoren |
|
Erythrozyten-Reifungs-Aktivatoren |
|
Eisen-Chelatoren |
|
Immunsuppressiva |
|
Immunmodulatoren |
|
Chemotherapeutika |
|
Epigenetisch wirksame Therapeutika |
|
Heilende Verfahren bei MDS
Die Knochenmarkstransplantation bzw. Stammzelltransplantation (SZT) stellt zurzeit die einzige heilende (kurative) Therapie für Betroffene mit MDS dar. Bei der SZT werden die kranken blutbildenden Zellen zerstört und durch neue gesunde Stammzellen ersetzt. Dabei wird das komplette blutbildende System durch ein gesundes blutbildendes System eines*einer Spender*in ausgetauscht. Bei der SZT wird zwischen der allogenen SZT (dabei kommen die Stammzellen von einer anderen Person) und der autologen SZT (dabei bekommt eine Person eigene Stammzellen übertragen, die ihr zuvor entnommen wurden) unterschieden. Für Patient*innen mit MDS kommt in der Regel nur die allogene SZT in Betracht, also die Fremdspende. Dabei kommen oft Familienangehörige für eine Spende in Frage, aber auch fremde Personen können als Spender*in geeignet sein. Die Suche nach einem Spender kann einige Zeit in Anspruch nehmen. In etlichen Fällen ist es aber auch möglich, dass kein geeigneter Spender gefunden wird. Auch Patient*innen selbst müssen einige Voraussetzungen erfüllen, damit eine SZT für sie infrage kommt.

shutterstock_99952475_Li Wa
Klinische Studien
Die Teilnahme an medizinischen Forschungsstudien (klinische Studien), um neue Methoden oder Wirkstoffe zu untersuchen, kann unter Umständen auch eine mögliche Option darstellen. In Deutschland sind zurzeit nur wenige Medikamente für die Therapie von MDS zugelassen. Wenn Sie sich für die Teilnahme an einer klinischen Studie interessieren, sprechen Sie Ihren*Ihre behandelnde*n Ärzt*in darauf an.

iStock-1081947082_BongkarnThanyakij
Kommt eine klinische Studie für mich in Betracht?
Falls ein Therapieerfolg mit den etablierten Behandlungsmethoden ausbleibt und weitere Therapieoptionen eingeschränkt sind, können Sie Ihren*Ihre Ärzt*in nach für Sie in Betracht kommenden klinischen Studien fragen.
Behandlung im Endstadium (Palliativtherapie)
Unter einer Palliativtherapie versteht man eine medizinische Behandlung, die nicht auf die Heilung der Erkrankung abzielt. Die Palliativmedizin soll Betroffenen ohne Aussicht auf Heilung Leid ersparen und ein selbstbestimmtes Leben ermöglichen. Dabei steht der Wille des Betroffenen im Vordergrund. Bei MDS sind die Möglichkeiten zur Heilung sehr begrenzt, daher ist das Hauptziel der Therapien eine Symptomlinderung und eine verbesserte Lebensqualität. Die Palliativversorgung umfasst neben der Linderung von Schmerzen und anderen Symptomen auch die Hilfestellung bei schwierigen Entscheidungen, wie die weitere Behandlung, sowie die soziale und psychische Unterstützung von Betroffenen. Eine Palliativbehandlung wird wegen ihres ganzheitlichen Ansatzes nicht allein von dem*der behandelnden Ärzt*in durchgeführt, sondern von Spezialist*innen aus einer Vielzahl an Disziplinen, wie anderen ärztlichen Fach- und Pflegekräften, Physiotherapeut*innen, Psycholog*innen, Seelsorger*innen, Ernährungsberater*innen und Sozialarbeiter*innen. Es gibt außerdem auch Ärzt*innen, die auf Palliativmedizin spezialisiert sind.

iStock-1316738513Dean Mitchell
Wer hilft mir, meinen Alltag mit MDS zu bewältigen?
Eine MDS-Erkrankung kann für die Betroffenen und Angehörige sehr strapazierend. Wenn Sie das Gefühl haben, Ihren Alltag nicht mehr allein bewältigen zu können, kann die Unterstützung durch professionelle Pflegekräfte sinnvoll sein. Erfahren Sie, welchen Anspruch auf professionelle Unterstützung Sie haben, wie und wo Sie Ihre Pflege beantragen können und an wen Sie sich bei Fragen wenden können.
Quellen:
10. Leitch, H.A. Improving clinical outcome in patients with myelodysplastic syndrome and iron overload using iron chelation therapy. Leukemia research, 2007. 31: p. S7-S9.
11. Lyons, R.M., et al. Relationship between chelation and clinical outcomes in lower-risk patients with myelodysplastic syndrome (MDS): registry analysis at 5 years. Blood, 2014. 124(21): p. 1350.
12. Parisi, S. und Finelli, C. Prognostic factors and clinical considerations for iron chelation therapy in myelodysplastic syndrome patients. Journal of Blood Medicine, 2021. 12: p. 1019.
13. Nolte, F., et al. Results from a 1-year, open-label, single arm, multi-center trial evaluating the efficacy and safety of oral deferasirox in patients diagnosed with low and int-1 risk myelodysplastic syndrome (MDS) and transfusion-dependent iron overload. Annals of hematology, 2013. 92(2): p. 191-198.
14. Sloand, E.M., et al. Alemtuzumab treatment of intermediate-1 myelodysplasia patients is associated with sustained improvement in blood counts and cytogenetic remissions. Journal of clinical oncology, 2010. 28(35): p. 5166.
15. Germing, U., et al. Treatment of anemia in transfusion-dependent and non-transfusion-dependent lower-risk MDS: current and emerging strategies. Hemasphere, 2019. 3(6).
16. Moyo, V., et al. Erythropoiesis-stimulating agents in the treatment of anemia in myelodysplastic syndromes: a meta-analysis. Annals of hematology, 2008. 87(7): p. 527-536.
17. Fenaux, P., et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. New England Journal of Medicine, 2020. 382(2): p. 140-151.
18. List, A.F., et al. Deferasirox reduces serum ferritin and labile plasma iron in RBC transfusion–dependent patients with myelodysplastic syndrome. Journal of clinical oncology, 2012. 30(17): p. 2134-2139.
19. Gattermann, N., et al. Hematologic responses to deferasirox therapy in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes. Haematologica, 2012. 97(9): p. 1364.
20. Fenaux, P. und Ades, L. Review of azacitidine trials in intermediate-2-and high-risk myelodysplastic syndromes. Leukemia research, 2009. 33: p. S7-S11.
21. Santos, F.P., et al. Decitabine in the treatment of myelodysplastic syndromes. Expert review of anticancer therapy, 2010. 10(1): p. 9-22.