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Nachdem Sie die Diagnose MDS erhalten haben und weitere Untersuchungen durchgeführt wurden, wird Ihr*e Ärzt*in mit Ihnen Ihre Behandlungsmöglichkeiten durchgehen. Diese richten sich nach der Form der Erkrankung und Ihren Symptomen. Dabei wird zwischen den einzelnen Risikogruppen unterschieden. Es stehen verschiedene Therapieoptionen zur Verfügung, wobei entweder einzelne Therapien oder auch bestimmte Kombinationen aus den verschiedenen Behandlungsansätzen eingesetzt werden können. Lassen Sie sich hierzu ausreichend beraten. Für die Therapieplanung spielen viele Faktoren eine Rolle. Während einige Betroffene nur eine unterstützende Behandlung und Beobachtung benötigen, ist bei anderen eine intensivere Therapie notwendig. Dabei kann die Therapie im Verlauf an Veränderungen der Erkrankung in enger Absprache mit Ihnen angepasst werden.

Ein Arzt fässt seinem Patienten an die Schulter
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Aktuell verfügbare Therapieoptionen bei MDS

Die Wahl der richtigen Therapie ist von vielen verschiedenen Faktoren abhängig und muss in enger Absprache zwischen Ihnen und Ihrem Behandlungsteam getroffen werden. Im Folgenden finden Sie umfassende Informationen zu den aktuell verfügbaren Therapiemöglichkeiten.

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Therapieoptionen bei MDS im Überblick

Das Schaubild zeigt die Therapieoptionen bei MDS
Novartis

Abbildung 2: Therapieoptionen bei Niedrigrisiko- und Hochrisiko-MDS. Der Therapiealgorithmus stammt aus der Leitlinie zur Behandlung von MDS der deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie.
*Off-Label-Einsatz. AML: akute myeloische Leukämie; MDS-RS: MDS mit Ringsideroblasten; SF3B1 +: Mutation im SF3B1-Gen; SF3B1 -: keine Mutation im SF3B1-Gen; sEPO: Erythropoetinspiegel im Serum; EK: Erythrozytenkonzentrat; del(5q): Deletion des q-Arms von Chromosom 5; U/l: Unit per Liter (Maß für Enzymaktivität).

Therapien für Niedrigrisiko-MDS

Bei vielen Betroffenen mit Niedrigrisiko-MDS ist wegen der Beschwerdefreiheit oder nur leichter Symptome eine genaue Beobachtung der Erkrankung oft erst einmal ausreichend („Watch and Wait“-Strategie). Bei dieser Strategie führt Ihr*e Ärzt*in weiterhin regelmäßig Blutkontrollen durch und achtet genau auf den Verlauf der Symptome. Beim Einsetzen beziehungsweise bei einer Zunahme der Symptomatik oder der Verschlechterung des Blutbildes wird ein Therapiebeginn in Erwägung gezogen. Bei der Niedrigrisiko-MDS ist die Blutarmut (Anämie), also der Mangel an roten Blutkörperchen (Erythrozyten), der häufigste Grund für das Einleiten von Therapiemaßnahmen.

Unterstützende Therapien (Supportivtherapie) bei MDS

Die Basis einer jeden MDS-Behandlung sind unterstützende Therapiemaßnahmen, auch Supportivtherapie genannt. Hierbei geht es ausschließlich um die Milderung der Symptome und weitere unterstützende Maßnahmen. Diese zusätzlichen Therapien sollen krankheitsbedingte MDS-Symptome behandeln und therapiebedingten Nebenwirkungen vorbeugen oder sie abmildern.
Die wichtigste dieser Therapien ist der Ersatz (Substitution) von Blutzellen mittels Transfusionen. Ein Großteil der Betroffenen ist von einer Anämie betroffen. Darüber hinaus kann auch eine sogenannte Thrombozytopenie eintreten, also ein Mangel an Blutplättchen (Thrombozyten). Wenn diese Mängel mit gesundheitlichen Problemen einhergehen, werden die Symptome durch die Gabe von Konzentraten roter Blutkörperchen und/oder Blutplättchen (Bluttransfusion) behandelt.
Durch wiederholte Transfusionen von roten Blutkörperchen wird dem Körper jedoch eine große Menge an Eisen zugeführt, wodurch es zu einem Überschuss an Eisen im Körper kommen kann (Eisenüberladung).

Das Bild zeigt eine Bluttransfusion
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Wenn die natürlichen Speicher kein Eisen mehr aufnehmen können, wird das überschüssige Eisen in bestimmten Organen abgelagert – vor allem in der Leber und im Herz – oder kommt als freies Eisen in der Blutbahn vor. Das freie Eisen im Blut kann eine Reaktion eingehen, bei der Sauerstoffradikale produziert werden. Diese wiederum können zu einer Schädigung der Organe führen. Ein Überschuss an Eisen tritt häufig nach ca. 20 Erythrozytentransfusionen (Transfusionen von roten Blutkörperchen) auf, die in relativ kurzer Zeit aufeinanderfolgen. Die Häufigkeit der benötigten Transfusionen hängt unter anderem von der jeweiligen Form der MDS-Erkrankung ab und kann daher stark variieren.
Um den negativen Auswirkungen eines Eisenüberschusses entgegenzuwirken, werden häufig Eisenentzugstherapien (Eisenchelation) eingesetzt. Hierbei wird mithilfe von Medikamenten das überschüssige Eisen aus dem Körper entfernt.

Eisenzufuhr des Körpers durch Erythrozytentransfusionen

Ein Erythrozytenkonzentrat enthält ungefähr 200 bis 250 mg Eisen. Bei 100 Erythrozytentransfusionen wird dem Körper somit mindestens 20 g Eisen zugeführt, während ein Gesamtkörpereisengehalt von 2,5 bis 4 g bei einer erwachsenen Person als normal gilt. Der normale tägliche Eisenverlust beträgt ca. 1 mg. Somit entspricht der Gehalt eines Erythrozytenkonzentrats in etwa 200 Tagesrationen an Eisen, und da überschüssiges Eisen nicht ausgeschieden werden kann, kommt es bei regelmäßigen Transfusionen zwangsläufig zu einem Eisenüberschuss.

Die Grafik zeigt ein Fragezeichen und Ausrufezeichen in einer Sprechblase
Novartis

Medikamentöse Therapien bei MDS

Ihr*e Ärzt*in wird Sie über die verschiedenen in Deutschland zugelassenen Medikamente zur Behandlung von MDS aufklären. Bei der Eisenentzugstherapie werden sogenannte Komplexbildner (Chelatoren) eingesetzt, die das freie Eisen im Körper binden können. Das so gebundene überschüssige Eisen kann dann über den Stuhl oder den Urin ausgeschieden werden. Dadurch sinkt die Eisenkonzentration im Blut und die negativen Folgen eines Eisenüberschusses werden abgemildert. Die Behandlung kann aber nur dann zum Erfolg führen, wenn sie regelmäßig und über einen längeren Zeitraum angewendet wird.

Nicht bei allen transfusionsbedürftigen MDS-Betroffenen wird auch eine Eisenentzugstherapie durchgeführt – ihre Notwendigkeit hängt von verschiedenen Faktoren ab. Bei Niedrigrisiko-MDS und häufigen Transfusionen kann durch eine Eisenentzugstherapie die Prognose der Betroffenen verbessert10 und das Risiko für eine akute Verlaufsform (AML) gesenkt werden.11,12

Wenn Sie mindestens 20 Erythrozytenkonzentrate erhalten und zu viel Eisen im Körper haben (Ferritinwert > 1.000 ng/ml; Ferritin ist ein Protein für die Speicherung von Eisen im Körper), wird Ihnen wahrscheinlich zu einer Eisenentzugstherapie geraten.13 Dabei stehen verschiedene Eisenchelatoren zur Verfügung, die als Einzeltherapie oder in Kombination verwendet werden können.

Wenn Sie einen Mangel an weißen Blutkörperchen haben, leiden Sie möglicherweise unter häufig wiederkehrenden Infektionen. In diesem Fall wird Ihr Behandlungsteam Ihnen voraussichtlich Antibiotika bei bakteriellen Infektionen oder Antimykotika bei Pilzinfektionen verschreiben.

Für die weitere Behandlung von MDS werden spezielle Proteine – bestimmte Hormone beziehungsweise Wachstumsfaktoren – eingesetzt, die die Vermehrung und das Wachstum (Proliferation), die Weiterentwicklung (Differenzierung) und die Funktion der verschiedenen Blutzellen steuern. Diese werden unter dem Begriff hämatopoetische Wachstumsfaktoren zusammengefasst:

  • Erythropoetin (EPO) ist ein Hormon, das die Bildung von roten Blutkörperchen fördert.
  • Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) ist ein kleines Protein, das die Neubildung bestimmter weißer Blutkörperchen (neutrophile Granulozyten) im Knochenmark anregt.
  • Thrombopoietin (TPO) ist ein Hormon, das die Bildung und Weiterentwicklung der Blutplättchen-bildenden Zellen anregt.

Die Behandlung mit solchen hämatopoetischen Wachstumsfaktoren zählt zu den unterstützenden Therapiemaßnahmen und kann dazu führen, dass der Bedarf an Transfusionen sinkt.

Es wird vermutet, dass das körpereigene Immunsystem bei MDS zu stark damit beansprucht ist, die erkrankten Blutzellen zu bekämpfen, und dadurch die Bildung neuer Blutzellen im Knochenmark gestört wird. Daher werden in manchen Fällen Medikamente empfohlen, die die Aktivität des eigenen Immunsystems teilweise senken (immunsuppressive Therapie). Dabei konnte in einer klinischen Studie gezeigt werden, dass durch eine immunsuppressive Therapie ein hoher Anteil der Betroffenen mit einer Niedrigrisiko-MDS, die zudem eine geringe Zelldichte im Knochenmark (hypozelluläres Knochenmark) und eine geringe Notwendigkeit für Transfusionen aufwiesen, eine Transfusionsunabhängigkeit erreichte.14

Darüber hinaus werden zur MDS-Therapie Medikamente eingesetzt, die das Immunsystem beeinflussen können (immunmodulatorische Substanzen). Diese werden bei Niedrigrisiko-MDS angewandt und können den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen. Die Mehrheit der MDS-Betroffenen mit einer krankhaften Chromosomenveränderung (in Chromosom 5: del(5q)) konnte in klinischen Studien durch solche immunmodulatorischen Therapien ebenfalls auf Transfusionen verzichten.15

Alle diese oben beschriebenen Therapiemaßnahmen bei Niedrigrisiko-MDS zielen auf eine verbesserte Bildung gesunder Blutzellen, eine verminderte Abhängigkeit von Transfusionen und eine allgemein gesteigerte Lebensqualität ab.

Ein geöffnetes Buch
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Wie war das noch mal?

Die Sprache rund um MDS ist komplex, und oft fällt es schwer, alles auf Anhieb zu verstehen. Wir erklären die wichtigsten Begriffe, die im Zusammenhang mit MDS in Gesprächen mit Ihrem*Ihrer Ärzt*in oder Ihrer privaten Recherche auftauchen können.

Zum Glossar >>

Therapien für Hochrisiko-MDS

Im Falle der Hochrisiko-MDS wird Ihr*e Ärzt*in die Möglichkeit einer Stammzelltransplantation (SZT) prüfen. Kommt diese nicht infrage, wird eine medikamentöse Behandlung nebst der üblichen supportiven Maßnahmen in Betracht gezogen.

Epigenetische Therapie

Das wissenschaftliche Fachgebiet der Epigenetik befasst sich mit der Fragestellung, welche Faktoren die Aktivität eines Gens und damit die Entwicklung einer Zelle beeinflussen können. Bei einer epigenetischen Therapie wird die Aktivität bestimmter Gene verändert.

Bei MDS spielen Störungen in der epigenetischen Regulation eine wichtige Rolle: Gene, die für das Wachstum, die Differenzierung und den gesteuerten Zelltod (Apoptose) der Blutzellen verantwortlich sind, werden durch einen spezifischen, das Erbgut betreffenden Prozess – die sogenannte DNA-Methylierung – abgeschaltet, wodurch die Progression der Erkrankung gefördert wird.

Bestimmte Medikamente, die bei der epigenetischen Therapie zum Einsatz kommen, können diese verstärkte DNA-Methylierung unterdrücken. Dadurch werden zuvor krankhaft abgeschaltete Gene wieder zunehmend aktiviert, was zu einer verbesserten Blutbildung führen kann.

Epigenetisch wirksame Medikamente und Ernährung

Epigenetisch wirksame Medikamente können mit manchen Inhaltsstoffen bestimmter Lebensmittel in Wechselwirkung treten. Aus diesem Grund sollte unter Einnahme epigenetisch wirksamer Medikamente eine spezielle Ernährungsform eingehalten werden. Weitere Informationen zu diesem Thema finden Sie im Kapitel „Ernährung“.

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Chemotherapie bei MDS

Bei einer Chemotherapie erhalten Betroffene mit Hochrisiko-MDS spezielle Medikamente (Zytostatika), die das Zellwachstum der krankhaften Zellen hemmen und somit das Risiko für die Entwicklung einer AML vermindern können. Eine intensive Chemotherapie kommt auch für jüngere Betroffene (< 60 Jahre) mit Niedrigrisiko-MDS und einem guten Allgemeinzustand in Betracht. Sie ist dabei aber keine etablierte Therapieoption, weshalb im Vorfeld immer das Nutzen-Risiko-Verhältnis genau betrachtet werden muss. Bei einer nicht intensiven Chemotherapie werden die entsprechenden Medikamente in niedrigerer Dosierung gegeben. Welche Therapie für Sie infrage kommt, wird Ihr*e Ärzt*in mit Ihnen besprechen.

Medikamentöse Therapieoptionen bei MDS – ein Überblick

  • Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: Medikamente, die die Blutbildung fördern und unter bestimmten Voraussetzungen zu einer Verbesserung des MDS-Erkrankungsbildes beitragen und den Transfusionsbedarf senken können.16
  • Erythrozyten-Reifungs-Aktivatoren: Medikamente zur Behandlung einer Anämie. Sie fördern die Ausreifung funktioneller roter Blutkörperchen. Diese Arzneimittel werden im Rahmen der MDS-Behandlung als Zweitlinientherapie, also nach Abschluss eines ersten Therapiezyklus, eingesetzt und können zu Transfusionsfreiheit führen.17
  • Eisenchelatoren: Medikamente, die überschüssiges Eisen im Körper binden können, sodass es ausgeschieden werden kann. Bei einigen MDS-Betroffenen kommt es neben der angestrebten Eisenreduktion auch zu einer Verbesserung der Blutzellzahlen.18,19
  • Immunsuppressiva: Medikamente, die die Aktivität des Immunsystems unterdrücken. Unter bestimmten Umständen können sie bei manchen MDS-Betroffenen die Bildung neuer Blutzellen im Knochenmark stärken und sie so transfusionsunabhängig machen.
  • Immunmodulatoren: Medikamente, die die Aktivität des Immunsystems beeinflussen und unter bestimmten Voraussetzungen den Transfusionsbedarf senken können.
  • Chemotherapeutika: Medikamente, die die Vermehrung krankhafter Zellen verlangsamen können.
  • Epigenetisch wirksame Therapeutika: Medikamente, die die Aktivität bestimmter Gene beeinflussen können, indem sie sie reaktivieren. Das kann in bestimmten MDS-Patientengruppen zu einer Verbesserung der Blutbildung führen und die Erkrankung in ihrem Fortschreiten stoppen.20,21

Heilende Verfahren bei MDS

Die Knochenmarktransplantation beziehungsweise Stammzelltransplantation (SZT) stellt zurzeit die einzige heilende (kurative) Therapie für Betroffene mit MDS dar. Im Zuge der SZT werden die krankhaft veränderten blutbildenden Zellen zunächst zerstört und im Anschluss durch gesunde Stammzellen ersetzt. Dabei wird das gesamte blutbildende System durch das eines*einer Spender*in ausgetauscht. Bei der SZT wird zwischen der allogenen SZT (dabei kommen die Stammzellen von einer anderen Person) und der autologen SZT (dabei bekommt eine Person eigene Stammzellen übertragen, die ihr zuvor entnommen wurden) unterschieden. Für Patient*innen mit MDS kommt in der Regel nur die allogene SZT in Betracht, also die Fremdspende.

Das Bild zeigt ein Beutel mit einer Stammzellentransplantation
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Klinische Studien

Die Teilnahme an klinischen Studien wird MDS-Betroffenen im Allgemeinen empfohlen, wenn immer möglich. Auf diese Weise können alternative Methoden oder Wirkstoffe untersucht werden, die unter Umständen eine bessere Wirkung erzielen als etablierte Therapiemaßnahmen. In Deutschland sind zurzeit nur wenige Medikamente für die Therapie von MDS zugelassen. Wenn Sie sich für die Teilnahme an einer klinischen Studie interessieren, sprechen Sie Ihr Behandlungsteam darauf an.

Ein Arzt erklärt seinem Patienten etwas auf seinem Tablet
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Kommt eine klinische Studie für mich in Betracht?

Falls ein Therapieerfolg mit den etablierten Behandlungsmethoden ausbleibt und weitere Therapieoptionen eingeschränkt sind, können Sie Ihren*Ihre Ärzt*in nach für Sie in Betracht kommenden klinischen Studien fragen.

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Behandlung im Endstadium (Palliativtherapie)

Unter einer Palliativtherapie versteht man eine medizinische Behandlung, die nicht auf die Heilung der Erkrankung abzielt. Die Palliativmedizin soll Betroffenen ohne Aussicht auf Heilung Leid ersparen und ein selbstbestimmtes Leben ermöglichen. Dabei steht der Wille des Betroffenen im Vordergrund. Bei MDS sind die Möglichkeiten zur Heilung sehr begrenzt, daher ist das Hauptziel der Therapien eine Symptomlinderung und eine verbesserte Lebensqualität. Die Palliativversorgung umfasst neben der Linderung von Schmerzen und anderen Symptomen auch die Hilfestellung bei schwierigen Entscheidungen, wie die weitere Behandlung, sowie die soziale und psychische Unterstützung von Betroffenen. Eine Palliativbehandlung wird wegen ihres ganzheitlichen Ansatzes nicht allein von dem*der behandelnden Ärzt*in durchgeführt, sondern von Spezialist*innen aus einer Vielzahl an Disziplinen, wie anderen ärztlichen Fach- und Pflegekräften, Physiotherapeut*innen, Psycholog*innen, Seelsorger*innen, Ernährungsberater*innen und Sozialarbeiter*innen. Es gibt außerdem auch Ärzt*innen, die auf Palliativmedizin spezialisiert sind.

Eine Pflegerin fässt ihrem Patienten an die Schulter
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Wer hilft mir, meinen Alltag mit MDS zu bewältigen?

Eine MDS-Erkrankung kann für die Betroffenen und ihre Angehörigen sehr strapazierend sein. Wenn Sie das Gefühl haben, Ihren Alltag nicht mehr allein bewältigen zu können, kann die Unterstützung durch professionelle Pflegekräfte sinnvoll sein. Erfahren Sie, welchen Anspruch auf professionelle Unterstützung Sie haben, wie und wo Sie sie beantragen können und an wen Sie sich bei Fragen wenden können.

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Quellen:

10. Leitch, H.A. Improving clinical outcome in patients with myelodysplastic syndrome and iron overload using iron chelation therapy. Leukemia research, 2007. 31: p. S7-S9.
11. Lyons, R.M., et al. Relationship between chelation and clinical outcomes in lower-risk patients with myelodysplastic syndrome (MDS): registry analysis at 5 years. Blood, 2014. 124(21): p. 1350.
12. Parisi, S. und Finelli, C. Prognostic factors and clinical considerations for iron chelation therapy in myelodysplastic syndrome patients. Journal of Blood Medicine, 2021. 12: p. 1019.
13. Nolte, F., et al. Results from a 1-year, open-label, single arm, multi-center trial evaluating the efficacy and safety of oral deferasirox in patients diagnosed with low and int-1 risk myelodysplastic syndrome (MDS) and transfusion-dependent iron overload. Annals of hematology, 2013. 92(2): p. 191-198.
14. Sloand, E.M., et al. Alemtuzumab treatment of intermediate-1 myelodysplasia patients is associated with sustained improvement in blood counts and cytogenetic remissions. Journal of clinical oncology, 2010. 28(35): p. 5166.
15. Germing, U., et al. Treatment of anemia in transfusion-dependent and non-transfusion-dependent lower-risk MDS: current and emerging strategies. Hemasphere, 2019. 3(6).
16. Moyo, V., et al. Erythropoiesis-stimulating agents in the treatment of anemia in myelodysplastic syndromes: a meta-analysis. Annals of hematology, 2008. 87(7): p. 527-536.
17. Fenaux, P., et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. New England Journal of Medicine, 2020. 382(2): p. 140-151.
18. List, A.F., et al. Deferasirox reduces serum ferritin and labile plasma iron in RBC transfusion–dependent patients with myelodysplastic syndrome. Journal of clinical oncology, 2012. 30(17): p. 2134-2139.
19. Gattermann, N., et al. Hematologic responses to deferasirox therapy in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes. Haematologica, 2012. 97(9): p. 1364.
20. Fenaux, P. und Ades, L. Review of azacitidine trials in intermediate-2-and high-risk myelodysplastic syndromes. Leukemia research, 2009. 33: p. S7-S11.
21. Santos, F.P., et al. Decitabine in the treatment of myelodysplastic syndromes. Expert review of anticancer therapy, 2010. 10(1): p. 9-22.